脐带血干细胞临床应用价值新提升——河南省脐带血储存机构

  中国脐带血应用逐年增加，目前应用已经超过9000例。其中，儿童中应用较多，血液病种较多。与世界领先地区相比，我国脐血移植还有很大的发展空间。在欧美，成人脐带血移植量已超过儿童。脐血治疗的病例越来越多。

  1、范可尼贫血(Fanconi Anemia)又叫先天性骨髓衰竭，导致骨髓衰竭、DNA修复功能障碍，其他系统也同样存在问题。全球第一例脐带血治疗案例：患者5岁，男，就诊于法国圣路易斯医院，同胞脐血移植治疗，6/6UCB(来自于其妹妹)，移植时间为1988年10月6日，移植效果稳定，植入无慢性GVHD，现健康存活>28年。范可尼贫血一般为出生后发病，若不进行移植，则无生存希望可能。

  2、神经母细胞瘤：中国第一例自体脐带血移植：患者源源，1岁患病，2009年4月就诊于北京儿童医院，采用自体脐带血移植进行治疗，目前健康生存(末次随访时间为2017年6月)。脐带血治疗儿童恶性肿瘤极有优势，对于造血系统的恶性肿瘤，建议异基因移植，复发率低，可用异体脐带血，如兄弟姐妹;就神经母细胞瘤来讲，自体移植即可解决。当患有神经母细胞瘤时进行自体移植时，需化疗、病情缓解后，抽取干细胞并冻存，预处理后回输，期间存在被污染的可能性，但如使用脐血，绝无污染的可能，因未生病时就已被采出。

  3、急性髓细胞白血病：患者，邓先生，31岁，95公斤，于2014年12月就诊于北京大学第一医院，经检测与其6岁儿子5/6UCB配型符合，2015年4月经亲缘脐带血造血干细胞联合亲缘外周血造血干细胞移植。目前恢复良好。脐带血可应用于成人、大体重患者疾病的治疗。

  4、重型再生障碍性贫血：患者小瑜(40kg)，女，12岁，病史8年，口服药物及中药治疗无效，且导致药物性肝硬化，病情进展到重型再障，多年就医导致其家庭经济十分困难，加上患者药物性肝硬化(肝活检证实)，患者移植面临重重困难。难以耐受严重的GVHD及高浓度的抗GVHD药物等，将患者的移植风险一再推高。2017年8月就诊于八一儿童医院，其同胞(妹妹4岁，15kg)全相合脐带血联合少量外周血干细胞治疗。治疗后恢复造血功能，无任何并发症及排异现象，低剂量抗排异药物即可维持，花费小于20万。

  5、脑瘫：患者2.5岁，由缺氧缺血性脑损伤导致的脑瘫，于德国波鸿大学妇产科进行自体脐带血移植，在2个月随访中，运动控制能力得到改善，痉挛性麻痹大大减轻，视力恢复，脑电图也恢复。在40个月时，可独立进食、步行爬行、表达能力显著改善。

  6、自闭症：患者5岁，于杜克大学细胞和移植治疗中心进行自体脐带血移植。接受临床试验前，患儿一天75%的时间受自闭症的影响;临床试验后，降到了10%。胚胎源性强的细胞进入体内，有可能恢复颅内神经。二期临床试验，静脉输注2×107/kg以上的自体脐带血细胞可改善脑瘫患儿的全脑连接和运动功能。

全球脐带血临床研究(以美国50余个临床试验为例)

  1、遗传病基因疗法16.31%：HIV、地中海贫血、范可尼贫血、镰状细胞、慢性肉芽肿性炎疾病(X性联性)、肾上腺脑白质营养不良、威斯科特·奥尔德里奇综合征、异染性脑白质退化症、重症综合性免疫缺陷。

  2、自身免疫性疾病12.23%：I型糖尿病、多发性硬化症、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、克罗恩氏病、狼疮症、类风湿性关节炎、硬皮病。

  3、心脏和血管病变10.19%：骨筋膜室综合征(战地创伤)、局部缺血、局部缺血性心脏病、其他支持心脏直视手术、缺血性中风、人造血管生长、先天性缺陷、心肌梗死、心肌症、心脏修复、严重肢体缺血、左心发育不全综合征(HLHS)。

  4、神经系统病变9.17%：脊髓损伤、脑瘫、听力丧失(后天感觉神经性)、新生儿缺氧缺血性脑病(HIE)、自闭症。

  5、其他3.6%：HIV、大疱性表皮松懈症、溶酶体贮积症、支气管肺发育异常(BPD)。

  6、矫形2.4%：膝关节软骨修复、牙槽突裂、腭裂修复。

临床在脐带血行业发展中的关键作用

  脐带血的临床价值已得到认可，是值得珍惜的医疗资源，临床专家在中国脐带血行业的发展中发挥关键作用：妇产科专家保障脐血采集，血液科专家保障脐血应用，脐带血造血干细胞库制备及储存、科普宣传脐带血知识。

  河南省人类遗传资源中心干细胞库发现，造血干细胞是目前中国唯一批准应用于临床的干细胞，同骨髓、外周血一起成为造血干细胞的三大来源。2017年2月卫健委发布《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》规定了造血干细胞治疗的适应症、强调了合法提供造血干细胞的机构。在临床应用中，脐带血比骨髓、外周血更具突出优势。目前，脐带血较多应用于血液系统疾病及儿童疾病，但是也越来越多的应用于成人疾病治疗中。自体储存的脐带血可以在自己患病时使用，还可为家庭成员患病时多提供一个治疗选择。所以，河南省人类遗传资源中心干细胞库提示：脐带血治疗恶性疾病的价值不断提升，家长应该珍惜这种保命的健康资源，尽量为孩子留下来，且行且珍惜!