北大国际医院完成首例CAR-T细胞治疗

 来源：生物探索

        六六是一个8岁的小男孩，4岁时因“发烧和脚踝疼痛”在检查血常规后发现血小板减少，随后行骨穿检查，诊断为“急性B淋巴细胞白血病”。经过2年左右的坚持化疗，六六终于在2013年7月停药，迎来了自己的新生活。他不再需要承受因为化疗而出现的恶心，不再需要承受腰穿的疼痛，不再需要害怕感染而远离人群，终于能够开始上学，开始和正常小朋友一样玩耍，开始享受自己的童年了。
        然而，1个多月前六六再次出现了腿疼，这一切仿佛回到了可怕的四年前，恐惧再次席卷全家。果然，复查骨穿发现六六的白血病全面复发，这说明孩子的病情很危重，类型也很差，单独依靠化疗获得长期生存的机会微乎其微，只有骨髓移植才能挽救他的生命。然而，骨髓移植却并不是免死金牌，其过程风险很大，一些孩子可能承受不住，即使经过九死一生完成了移植也可能复发。爸爸妈妈内心很沉痛，也很纠结，他们不愿意放弃治疗，但也不能承受移植的风险。根据北京大学国际医院儿童血液肿瘤中心张乐萍主任医师的建议，他们选择了一种新的治疗手段，也是目前国际上的白血病研究热点——CAR-T细胞治疗。
        CAR-T细胞治疗是嵌合体抗原受体T细胞治疗的简称，是一种新的、充满希望的免疫治疗手段。首先从患者身体里抽血，通过设备提取其中的白细胞；然后对其中的T细胞进行遗传改造，改造后的细胞能够特异地识别肿瘤细胞，我们将这种细胞称为CAR-T细胞；接下来在体外促进这些特殊细胞的增殖，使其达到一定的水平；最后将这些细胞回输到患者体内发挥抗肿瘤的作用。即使那些已经耐受化疗药的顽固癌细胞也能够被CAR-T细胞识别和消灭。
        虽然目前CAR-T细胞治疗仅限于临床研究阶段，但多个试验证明了它的安全性和有效性。一些多种化疗药物治疗无效的患者通过CAR-T细胞治疗终于获得了缓解，争取了移植的机会；还有一些患者持续存在微小残留白血病，也可能通过该治疗手段进一步清扫骨髓而降低了复发风险；当然，还有一些无法依靠化疗获得长期生存，却又不具备骨髓移植条件的患者，或许可以通过CAR-T细胞治疗维持骨髓缓解，获得生存机会。总之，CAR-T细胞治疗为难治复发的白血病患者带来了新的希望和福音。
        小六六再次经过诱导化疗后病情得到了完全缓解，并于2015年5月19日和22日在北京大学国际医院进行了2次CAR-T细胞回输，过程比较顺利，之后监测血常规没有出现严重骨髓抑制。虽然他的免疫球蛋白偏低，但因为专业的护理小六六并没有出现感染并发症。现在距离第1次细胞回输已经2周多了，他已经出院回家观察，后续情况我们将继续追踪，希望上天继续眷顾这个可爱的宝贝。